13 Ιανουαρίου 2022, η εταιρία βιοτεχνολογίας Wuhan Healthgen (εφεξής καλούμενη η «βιοτεχνολογία Healthgen») έλαβε την έγκριση του αμερικανικού Οργανισμού Φαρμάκων και Τροφίμων (για συντομία «FDA») για την κλινική δοκιμή άλφα 1 antitrypsin (AAT) για την έγχυση (προβάλτε το αριθ. HY1003) ανεξάρτητα αναπτυγμένος από Healthgen Biotech. Αυτό είναι το παγκόσμιο πρώτο ανασυνδυαζόμενο AAT και το δεύτερο ανασυνδυαζόμενο προϊόν αίματος της βιοτεχνολογίας Healthgen που εγκρίνονται από το FDA για να εισαγάγει τις κλινικές δοκιμές. Στο πρόγραμμα χορηγήθηκε ο ορφανός προσδιορισμός φαρμάκων από το ΑΜΕΡΙΚΑΝΙΚΟ FDA το 2020 (dru-2019-7242), το οποίο μπορεί να χρησιμοποιηθεί για την επεξεργασία του εμφυσήματος που προκαλείται από AAT τη διαγραφή ή άλλες αιτίες. Το FDA θεωρεί ότι το ανασυνδυαζόμενο AAT που παράγεται με τις πλατφόρμες έκφρασης ρυζιού μπορεί να αποφύγει τη μόλυνση από τα μολυσματικά παθογόνα και έχει τα προφανή πλεονεκτήματα στην ασφάλεια έναντι της ίδιας ποικιλίας των φαρμάκων που παρασκευάζονται από το ανθρώπινο αίμα.

AAT κωδικοποιείται από το γονίδιο SERPINA1 στο ανθρώπινο χρωμόσωμα 14. Οι μεταλλαγές σε αυτό το γονίδιο προκαλούν το χαμηλό ή μετουσιωμένο επίπεδο πλάσματος AAT, το οποίο βλάπτει τους μικροσκοπικούς σάκους αέρα (φατνία) στους πνεύμονες, προκαλώντας το εμφύσημα. Όταν τα φατνία βλάπτονται, οι πνεύμονες δεν μπορούν να επεκταθούν και να συμβληθούν κατάλληλα, με συνέπεια το μειωμένο φατνιακό εξαερισμό, και τη συντομία εμπειρίας ασθενών της αναπνοής, που βήχει, ή που. Δεδομένου ότι οι πνεύμονες επιδεινώνονται, πολλοί ασθενείς αναπτύσσουν τις παθολογικές αλλαγές στον ιστό πνευμόνων που προκαλούν το άσθμα ή τη χρόνια βρογχίτιδα, με συνέπεια το εμφύσημα (ανεπάρκεια AAT, AATD).

AATD είναι μια υψηλότερη συχνότητα στους Καυκασίους. Ο αριθμός ασθενών με το εμφύσημα που προκαλείται από AATD είναι περίπου 80.000 έως 100.000 στις Ηνωμένες Πολιτείες, και περίπου 650.000 στον κόσμο. Αυτή τη στιγμή, τα κλινικά φάρμακα AAT εξάγονται εντελώς από το ανθρώπινο πλάσμα. Στις Ηνωμένες Πολιτείες, μόνο για 45% των ασθενών μπορεί να χρησιμοποιήσει αυτό το φάρμακο λόγω της έλλειψης φαρμάκων, και το κόστος επεξεργασίας είναι τόσο υψηλό όπως 127.000 αμερικανικά δολάρια/πρόσωπο/έτος, και η προοπτική αγοράς της είναι τεράστια.

Η βιοτεχνολογία Healthgen είναι δεσμευμένη στην έρευνα και την ανάπτυξη μιας σειράς νέων ανασυνδυαζόμενων πρωτεϊνικών βιολογικών biopharmaceuticals που χρησιμοποιεί τη μόνος-αναπτυγμένη ρυζιού πλατφόρμα OryzHiExp έκφρασης ενδοσπερμίων κύτταρο-συγκεκριμένη και υψηλής απόδοσης και την πλατφόρμα OryzPur τεχνολογίας καθαρισμού και έχει καθιερώσει μια κόσμος-οδηγώντας biopharmaceutical πλατφόρμα εγκαταστάσεων και μια τέλεια εκβιομηχάνιση. Η βιοτεχνολογία Healthgen είναι μια διεθνώς διάσημη biopharmaceutical επιχείρηση που εστιάζει στη biopharmaceutical έρευνα και τη ανάπτυξη προϊόντος από μια πλατφόρμα εγκαταστάσεων. Η έγκριση κλινικής δοκιμής AAT είναι χορηγημένη άδεια για να ακολουθήσει τη βιοτεχνολογία Healthgen HY1001 (ανασυνδυαζόμενη ανθρώπινη λευκωματίνη ορών) και HY1002 (ανασυνδυαζόμενο ανθρώπινο Lactoferrin Lysozyme προφορικό υγρό), και AAT είναι τρίτο αρχικό καινοτόμο το biopharmaceutical που από την πλατφόρμα plat, η οποία κατέδειξε τα μεγάλα πλεονεκτήματα και τις ισχυρές ικανότητες έρευνας και ανάπτυξης της ανασυνδυαζόμενης πρωτεϊνικής πλατφόρμας τεχνολογίας biopharmaceuticals βιοτεχνολογιών Healthgen.